目前科室开展异基因造血干细胞移植和自体造血干细胞移植，异基因造血干细胞移植包括HLA配型全相合移植和半相合(单倍体)移植，干细胞来源包括骨髓、外周血、脐带血。目前造血干细胞移植千余例，其中2/3为单倍体造血干细胞移植。病种包括白血病、淋巴瘤、神经母细胞瘤、再生障碍性贫血、噬血细胞综合征、慢性EB病毒感染等儿童血液肿瘤疾病，也包括石骨症、脑白质营养不良、免疫缺陷病等先天遗传代谢性疾病。依托于国家儿童医学中心多学科技术支持，对难治/复查白血病及肿瘤疾病、先天遗传代谢病、免疫相关疾病、小年龄组患儿以及复杂重症病例的移植经验丰富，现为国内的石骨症的移植中心，同时在噬血细胞综合征及慢性活动性EB病毒感染及相关疾病的也处于国际水平。结合儿科病人的特点，相对于其他移植中心，更注重了对移植前后病人的生存质量、营养管理、生长发育的监测及干预。设有由专业医护、心理及医务社工团队组成的舒缓小组，对患儿进行疼痛症状管理，患儿及家长的心理疏导，进一步提高患儿的生存质量。
科室团队拥有18名医师，1名助理研究员，其中硕士研究生导师1人，副高级以上职称9人，中级职称6人。其中博士后1人，具有博士学位者5人。
团队成员先后承担国家自然科学基金2项，北京市自然科学基金2项，教育部博士点基金1项；1人入选北京市人才青年拔尖计划(高创计划)，1人入选国家外专局培训计划，2人入选北京儿童医院苗圃计划；1人科研成果入选“北京市自然科学基金十二五期间成果选编”。团队成员共发表作者SCI论著多篇，参与编写书籍多部及指南/专家共识多篇。
科室秉承全心全意服务于移植患儿的原则，建立移植病人检查绿色通道，短时间完成检查并开始，精益求精，为患儿得到质的医疗服务和的疗效而不断努力！
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北京儿童医院眼科为拥有专业门诊、病房、医技检查、验光配镜中心、弱视训练、视感知觉工作室为一体的综合性儿童眼病诊疗中心，同时为北京市残联指定残疾评估、康复中心，并托管北京儿童医院保定医院、北京市顺义区妇幼保健院、北京儿童医院郑州医院、北京儿童医院新疆医院、北京儿童医院黑龙江医院。